Bemdaneprocel, 파킨슨병 운동 증상 완화, '오프' 시간 개선

세포치료제 임상 2상 시험 등록이 시작되었습니다.

작성자: 마리사 웩슬러, MS | 2023년 8월 29일

세포치료제 벰단프로셀(BRT-DA01)을 개발한 블루록 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)가 발표한 데이터에 따르면 소규모 임상시험에서 파킨슨병 환자의 운동 증상 중증도가 감소한 것으로 나타났다.

BlueRock의 Ahmed Enayetallah 수석 부사장 겸 개발 책임자는 회사 보도 자료에서 "이번 1단계 [시험] 결과를 공유하게 되어 기쁘고 bemdaneprocel이 다음 임상 테스트 단계로 발전할 수 있기를 기대합니다"라고 말했습니다.

블루록은 이 데이터를 바탕으로 파킨슨병에 대한 벰데인프로셀의 추가 테스트를 위한 2상 임상시험을 계획하고 있으며 내년 상반기 등록을 시작할 예정이다.

파킨슨병은 화학적 전달자인 도파민을 생성하는 뇌 세포의 점진적인 죽음으로 인해 발생합니다.

표준 치료에는 레보도파와 그 파생물이 포함되는데, 이는 뇌에 도파민을 만드는 데 더 많은 원료를 제공합니다. 이러한 치료법은 증상을 조절하는 데 효과적일 수 있지만 대부분의 사람들은 시간이 지남에 따라 복용량 사이에 증상이 적절하게 조절되지 않는 "오프" 기간을 경험하게 됩니다.

bemdaneprocel을 사용하면 도파민을 만드는 신경 세포가 수술을 통해 뇌에 이식됩니다. 이 치료법은 인간 배아의 줄기세포로 생성된 도파민 생성 세포를 사용합니다.

BlueRock은 파킨슨병 환자를 대상으로 bemdaneprocel을 테스트하기 위한 1단계 시험(NCT04802733)을 후원했습니다. 이 연구에는 레보도파에도 불구하고 휴식 시간을 보내고 있는 12명의 환자가 등록되었습니다. 모두 저용량 또는 고용량으로 세포 요법으로 치료를 받았습니다.

연구의 주요 목표는 치료법의 안전성을 테스트하는 것이었고 결과는 긍정적이었습니다. 치료법의 외과적 이식 후 1년이 지났을 때, 치료와 관련된 심각한 부작용은 발생하지 않았습니다. 수술과 관련된 발작 1건, 코로나19 1건 등 2건의 심각한 안전 사건이 보고되었지만 둘 다 bemdaneprocel과 관련된 것으로 간주되지 않았습니다.

환자의 뇌를 영상화한 결과, 이식된 세포가 생존하고 설계대로 도파민을 생성하고 있다는 증거가 나타났습니다. 또한 데이터에 따르면 bemdaneprocel은 운동 증상을 완화하고 휴식 시간을 단축했습니다.

구체적으로, 치료 1년 후, 운동 증상 중증도에 대한 표준화된 평가인 MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale Part 3의 평균 점수는 고용량 bemdaneprocel의 경우 13점, 저용량의 경우 7.6점 향상되었습니다.

환자의 일기에 따르면 일일 휴식시간은 고용량군에서는 하루 2시간 가까이 감소했고, 저용량군에서는 하루 약 45분 정도 감소했다. 매일 정시에 증상이 적절하게 조절되면 그에 상응하는 증가가 나타났습니다.

“이번 1단계 공개 라벨 연구의 데이터는 매우 고무적입니다. 이번 연구는 소규모 공개 연구이지만 임상 결과에서 나타난 초기 개선과 함께 안전성과 내약성에 대한 연구의 주요 목표를 충족시키는 것은 큰 진전을 의미합니다.”라고 University of University의 연구 책임자 중 한 명인 Claire Henchcliffe 박사는 말했습니다. 캘리포니아, 어바인. "이제 희망은 이러한 추세가 계속되고 대조 임상 시험에서 파킨슨병 환자에게 의미 있는 이점으로 해석되는 것입니다."

BlueRock은 Bayer가 전액 출자하고 독립적으로 운영하는 자회사입니다.

바이엘 제약사업부 집행위원회 위원이자 연구개발 책임자인 크리스티안 롬멜(Christian Rommel)은 “이번 1상 임상시험의 긍정적인 결과는 분명한 진전이며 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 데 더 가까워졌다”고 말했습니다.